Erdafitinib or Erdafitinib Plus Cetrelimab for Patients With Metastatic Urothelial Carcinoma and FGFR Alterations: Final Results From the Phase II NORSE Study.

对于不适合顺铂治疗的转移性尿路上皮癌（mUC）患者，一线治疗选择有限。本研究旨在评估erdafitinib单药或联合cetrelimab治疗FGFR基因改变的mUC患者的疗效和安全性，以期为该类患者提供新的治疗策略。

这项非比较性II期研究随机分配了87名患有mUC且存在特定FGFR改变、不符合顺铂治疗条件的成年患者。患者被1:1随机分配至erdafitinib单药组（n=43）或erdafitinib联合cetrelimab组（n=44）。主要终点是研究者评估的确认总缓解率（ORR）和安全性，次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

中位随访时间为14.2个月。erdafitinib单药组的确认ORR为44.2%（95% CI, 29.1-60.1），其中1例完全缓解（CR）；中位DOR为9.7个月，中位OS为16.2个月。erdafitinib联合cetrelimab组的确认ORR为54.5%（95% CI, 38.8-69.6），其中6例（13.6%）完全缓解；中位DOR为11.1个月，中位OS为20.8个月。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）包括高磷血症、口腔炎和口干，≥3级TRAEs发生率在两组分别为46.5%和45.5%。

对于不适合顺铂治疗的转移性尿路上皮癌患者，一线erdafitinib单药治疗和erdafitinib联合cetrelimab均显示出抗肿瘤活性和可控的安全性特征。这些结果提示erdafitinib及其联合方案可能成为FGFR改变的mUC患者的有效治疗选择，具有重要的临床意义。