Romiplostim versus Placebo for Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia.

化疗引起的血小板减少症（CIT）是化疗常见的并发症，与出血、相对剂量强度降低以及潜在更差的预后相关，目前尚无广泛可用的获批疗法。本研究旨在评估罗米司亭（romiplostim）治疗胃肠道肿瘤患者化疗引起血小板减少症的疗效和安全性。

这是一项国际性、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了接受奥沙利铂（oxaliplatin）为基础的多药细胞毒性化疗的胃肠道肿瘤（包括结直肠癌）患者，这些患者在试验第一天存在持续性CIT（血小板计数≤85×10^9/升）。患者以2:1的比例随机分配至罗米司亭组（n=109）或安慰剂组（n=56），共接受三个化疗周期治疗。

主要终点是在第二和第三个化疗周期中，未因CIT而修改化疗剂量（包括减量、延迟、遗漏或中止）的患者比例。罗米司亭组有84%（109例中的92例）的患者未因CIT修改化疗剂量，而安慰剂组为36%（56例中的20例），这对应于优势比（OR）为10.16（95% CI, 4.44至23.72; P<0.001）和风险比（RR）为2.77（95% CI, 1.78至4.30; P<0.001）。3级或更高级别的不良事件在罗米司亭组和安慰剂组分别为37%和22%，主要反映化疗影响；罗米司亭组有2%的患者发生血栓栓塞事件，安慰剂组无。

在这项III期安慰剂对照试验中，罗米司亭在治疗胃肠道肿瘤（包括结直肠癌）患者的化疗引起血小板减少症方面是有效的。罗米司亭显著降低了因CIT导致的化疗剂量修改，为CIT患者提供了一种潜在的治疗选择。