Orca-T vs allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (Precision-T): a multicenter, randomized phase 3 trial

异基因造血干细胞移植（alloHSCT）患者常用钙调神经磷酸酶抑制剂联合甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD），但免疫抑制相关毒性较大。研究旨在评估Orca-T治疗的有效性和安全性。

本多中心随机Ⅲ期临床试验纳入187例急性白血病或骨髓增生异常综合征患者，采用髓抑制预处理后随机分为Orca-T联合他克莫司组（n=93）和传统他克莫司加甲氨蝶呤组（n=94），均使用HLA匹配供者的粒细胞集落刺激因子动员外周血干细胞。

Orca-T组中位随访1年，慢性GVHD无发病生存率（cGFS）显著高于对照组（78.0% vs 38.4%，HR=0.26，95%CI 0.14-0.47，P<0.001）；中重度慢性GVHD发生率分别为12.6% vs 44.0%（P<0.001）；总生存率分别为93.9% vs 83.1%（P=0.12）；GVHD无复发生存率分别为63.1% vs 30.9%（P<0.001）；非复发死亡率分别为3.4% vs 13.2%（P=0.03）。

Orca-T显著降低慢性GVHD发生率并减少非复发死亡，具有较低毒性，适合作为GVHD预防的新治疗选择。