Pimicotinib versus placebo for tenosynovial giant cell tumour (MANEUVER): an international, randomised, placebo-controlled, phase 3 trial

滑膜巨细胞瘤（TGCT）为罕见局部侵袭性肿瘤，缺乏有效系统治疗手段，亟需新药物改善患者预后。

本多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验纳入94例不可切除且有症状的TGCT患者（pimicotinib组n=63，安慰剂组n=31），患者每日口服50 mg pimicotinib或安慰剂，治疗24周。

第25周客观缓解率（ORR）pimicotinib组为54%（34/63），安慰剂组为3%（1/31），组间差异51%（95%CI 33-63），P<0.0001。pimicotinib主要不良事件为轻度，常见包括瘙痒、面部水肿、皮疹等，13%患者出现3-4级血肌酸激酶升高，8%需减量，2%停药。

pimicotinib显著提高TGCT患者缓解率，安全性良好，具备临床应用潜力。